Raremark, o comunitate online de pacienți cu boli rare, a lansat o platformă digitală numită Xperiome, care urmărește eficientizarea căutării de noi medicamente pentru tulburări rare și încorporarea mai multor contribuții ale pacienților în cercetare.

Scopul este de a ajuta industria farmaceutică să livreze noi terapii inovatoare mai rapid și mai inteligent, a spus compania din Londra.

Xperiome funcționează prin utilizarea învățării automate – o metodă de analiză a datelor – și știință comportamentală pentru a colecta experiențe din lumea reală de la pacienți care pot ajuta apoi oamenii de știință și companiile să își atingă obiectivele de implicare a pacientului.

Cu o comunitate online de peste 11.000 de pacienți și îngrijitori, Xperiome reuneste pe cei care trăiesc cu o mare varietate de boli rare, care sunt definite ca tulburări care afectează mai puțin de 200.000 de persoane din SUA. Uniunea Europeană definește o boală sau o afecțiune rară dacă afectează mai puțin de 1 din 2.000 de persoane în cadrul populației generale.

Exemple de  căutare în rețeaua Xperiome includ fibroza chistică, miastenia gravis, boala celulelor secera, hemofilia și fibroza pulmonară idiopatică.

Cunostintele împărtășite in această comunitate pot fi valorificate pentru a ajuta companiile farmaceutice să găsească și să acceseze informatii greu accesibile, și pentru a monitoriza eficacitatea noilor terapii în medii reale. Astfel de cunoștințe din lumea reală nu sunt disponibile în altă parte, spune Raremark pe site-ul său web.

În plus, companiile farmaceutice pot folosi platforma Xperiome pe parcursul dezvoltării clinice și comercializării pentru a se conecta cu pacienții potriviți la momentul potrivit și pentru a completa seturi de date. În general, Raremark consideră experiențele pacienților – așa cum sunt colectate prin intermediul acestei platforme digitale – ca o cheie pentru îmbunătățirea căutării terapiei pentru toate bolile rare.

„Piesa de puzzle care lipsește este adesea perspectiva pacientului, în special în cazul bolilor rare, în care pacienții sunt mult mai greu de găsit”, a declarat Alex Garner, directorul de operațiuni al companiei, într-un comunicat de presă.

„Platforma Xperiome permite companiilor farmaceutice și organizațiilor de cercetare contractuală să se conecteze cu aceste comunități greu accesibile și să descopere perspective cheie care fac procesul de dezvoltare a medicamentului mai inteligent”, a spus Garner.

Raremark susține în prezent studii longitudinale prin Xperiome pentru a colecta date pe termen lung. Exemple de studii active și finalizate, în care participanții sunt întrebați despre experiențele lor cu anumite medicamente, sunt disponibile aici. Compania primeste cereri pe adresa hello@raremark.com, pentru a include tulburări care nu sunt listate în prezent.

Pentru a interactiona cu oamenii din comunitatea bolilor rare, Raremark găzduiește podcast-ul Raremark Voices, în care pacienții, membrii familiei și profesioniștii din domeniul sănătății își spun poveștile.

Fondatoarea companiei, Julie Walters, a fost prezentată pe podcast-ul Talking Precision Medicine, găzduit de Genialis. Walters este licentiată în genetică moleculară. A fost desemnată femeie antreprenor a anului la premiile britanice 2017 Enterprise Awards.

La începutul acestui an, Raremark s-a asociat cu TriNetX, pentru a ajuta la conectarea pacienților cu boli rare cu studiile clinice aplicabile.

 

Material preluat integral si tradus de pe www.dravetsyndromenews.com