Fibroza chistica

Luna mai este luna Conștientizării Fribrozei Chistice, o boală incurabilă, foarte puțin cunoscută în România.

Sclerodermia, cunoscută și sub denumirea de scleroză sistemică, aparține unei familii de boli care afectează țesuturile conjunctive din corp. Țesutul conjunctiv ține organismul împreună prin sprijinirea, conectarea și separarea diferitelor părți ale acestuia. Deoarece sclerodermia afectează acest țesut, simptomele pot apărea în orice zonă a corpului, inclusiv pe piele, plămâni și alte organe.

În septembrie 2019, Ofev (nintedanib) a fost aprobat în SUA ca primul și singurul tratament care scade rata declinului funcției pulmonare la pacienții cu boală pulmonară interstițială asociată sclerozei sistemice. În februarie 2020, Comitetul pentru Produse Medicale de Uz Uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a emis opinia pozitivă pentru extinderea indicației nintedanib și în Europa, la boala pulmonară interstițială asociată sclerozei sistemice (sclerodermiei).

O echipă de cercetători germani a descoperit o nouă boală rară cauzată de o mutație genetică ce poate sta la baza dezvoltării unor tratamente mai eficiente pentru fibroză chistică.