Anemia cu celule in secera (falciforme) sau siclemia este o tulburare mostenita care presupune producerea de hemoglobina S (Hb S sau Hgb S), un tip anormal de hemoglobina. Hemoglobina este o proteina care contine fier, localizata in interiorul celulelor rosii ale sangelui. Aceasta transporta oxigenul de la plămâni către toate partile corpului si furnizeaza oxigen pentru toate celulele corpului si tesuturi. In mod normal, hemoglobina F este produsa in timpul gestatiei, de catre făt. Dupa ce copilul se naste, Hb F este inlocuita treptat de hemoglobina A (Hb A).

Ferriprox (deferipronă) este acum aprobat în SUA pentru tratamentul supraîncărcării transfuzionale cu fier din cauza Siclemiei sau a altor anemii la pacienții adulți și la copiii cu vârsta de trei ani sau peste.

Noua aprobare extinde utilizarea Ferriprox dincolo de alte indicații, în cazul în care este aprobat pentru tratarea pacienților cu supraîncărcare transfuzională de fier din cauza sindroamelor de talasemie.

În SUA, Sicelmia afectează aproximativ 100.000 de persoane și este asociată cu o speranță de viață mai mică cu 20 de ani, comparativ cu populația generală.

Ferriprox, un agent de chelatare a fierului sintetic și activ oral, este conceput pentru a pătrunde în membranele celulare și a elimina fierul toxic din țesuturile organelor și fluidele extracelulare.

Într-un studiu care a comparat eficacitatea Ferriprox cu deferoxamina la pacienții cu Siclemie și alte anemii dependente de transfuzie, medicamentul produs de Chiesi a îndeplinit criteriul de non-inferioritate pentru modificarea concentrației de fier hepatic după 12 luni.

Un studiu extins a confirmat că, concentrația de fier din ficat a continuat să scadă progresiv în timp, după trei ani de tratament cu Ferriprox, potrivit Chiesi.

În studiile clinice cu Ferriprox la pacienții cu Siclemie, reacțiile adverse cele mai frecvent raportate au inclus febră, dureri abdominale, dureri osoase, cefalee, vărsături, dureri la nivelul extremităților, anemie falciformă cu criză, dureri de spate, creștere ALT, creștere AST, artralgie, durere orofaringiană, nazofaringită, număr de neutrofile scăzut, tuse și greață.

„Oamenii care trăiesc cu Siclemie se confruntă cu dureri și leziuni ale organelor, care le pot afecta calitatea vieții, iar majoritatea celor care au nevoie de transfuzii de sânge au nevoie, de asemenea, de terapia de chelare cu fier, inclusiv cei cu probleme renale cunoscute, care au opțiuni de tratament limitate”, a spus Giacomo Chiesi, șeful Chiesi Global Rare Diseases.

„Credem că furnizarea unei terapii de chelare a fierului, care nu necesită ajustarea dozelor la pacienții cu insuficiență renală ușoară până la severă, poate aborda o nevoie semnificativă, nesatisfăcută, în Siclemie. Avem o lungă istorie de angajament față de comunitatea bolilor rare și această aprobare FDA este o mărturie a investițiilor pe care le facem în continuare în cercetarea și dezvoltarea științifică, punând pacienții pe primul plan”, a adăugat el.

 

 

Sursa: www.pmlive.com