FDA a suspendat un studiu clinic de fază 3 conceput pentru a evalua o terapie genică investigațională, pentru tratamentul pacienților mai tineri cu adrenoleucodistrofie cerebrală.

Adrenoleucodistrofia cerebrală este o afecțiune genetică moștenită care provoacă deteriorarea tecii de mielină care izolează celulele nervoase din creier. Daunele împiedică organismul să descompună anumiți acizi grași și provoacă o acumulare în sistemul nervos care de obicei provoacă moartea în 10 ani de la debutul simptomelor.

FDA a suspendat studiul ALD-104 după ce un pacient care a primit vector antiviral a dezvoltat sindrom mielodisplazic, o afecțiune care afectează celulele stem hematopietice din măduva osoasă și deseori progresează spre leucemie mieloidă acută.

„Dovezile disponibile în prezent sugerează că caracteristicile specifice de design ale Lenti-D [vector lentiviral] au contribuit probabil la acest eveniment”, se arată într-un comunicat de presă publicat de Bluebird. „Compania a împărtășit aceste informații cu comitetul independent de monitorizare a datelor din studiu.”

Vectorii lentivirus sunt utilizați în terapia genică pentru a transporta material modificat genetic în celulele stem ale pacientului.

Eli-cel este o terapie genică autologă derivată din celulele stem hematopoietice CD34 pozitive ale unui pacient. Celulele sunt transduse ex-vivo folosind vectorul lentiviral Lenti-D care codifică proteina adrenoleucodistrofie umană și sunt transplantate înapoi la pacient după un regim de precondiționare mieloablativă.

„Inimile noastre sunt alîturi de acest pacient și familia lui, care au de-a face cu un diagnostic provocator”, a spus Nick Leschly, CEO al Bluebird Bio, în comunicat. „Având în vedere ceea ce știm, rămânem încrezători că eli-cel poate oferi speranță pacienților și familiilor afectate de această boală devastatoare care au foarte puține opțiuni de tratament. Ne angajăm să colaborăm cu autoritățile de reglementare și cu medicii pentru a rezolva acest blocaj cât mai curând posibil și pentru a aduce această terapie importantă pacienților care au nevoie.”

Studiile clinice în curs de desfășurare ale altor produse de terapie genetică produse de Bluebird Bio – inclusiv studiile asupra pacienților cu siclemie și beta-talasemie – nu sunt afectate de blocarea clinică, potrivit comunicatului.

În plus, reprezentanții Bluebird Bio anticipează să finalizeze o transmitere continuă către FDA a cererii sale de licență pentru produse biologice pentru eli-cel până la sfârșitul acestui an, până la rezolvarea situației clinice a studiului.

 

Sursa: Healio.com