Federația Mondială a Hemofiliei (WFH), a dezvoltat un registru pentru a monitoriza siguranța și eficacitatea pe termen lung a terapiei genice pentru persoanele cu hemofilie: Registrul de terapie genetică WFH (GTR). Lansarea WFH GTR coincide cu aprobarea terapiei genice pentru hemofilie atât de către Administrația Statelor Unite pentru Alimente și Medicamente (FDA), cât și de către Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA).

WFH Gene Therapy Registry (GTR) își propune să colecteze date importante despre toți pacienții care primesc terapie genică. Datele colectate vor fi o resursă valoroasă pentru pacienți, medici, cercetători, producători și agenții de reglementare. Prin furnizarea de informații valoroase raportate de pacienți despre propria lor experiență cu terapia genică prin myGTR, un instrument pe web de dedicat pacientului, pot juca un rol activ în a ajuta cercetătorii să înțeleagă mai bine terapia genică pentru hemofilie.

“Siguranța pacientului este responsabilitatea noastră. Colectarea datelor într-un singur registru global, WFH GTR, este esențială pentru a ne asigura că vor fi detectate evenimente adverse rare, într-o populație mică de pacienți pe o zonă geografică mare”Glenn Pierce, MD, PhD, Vicepreședinte medical al WFH.

WFH GTR a fost dezvoltat în colaborare cu Societatea Internațională pentru Tromboză și Hemostază (ISTH), Consorțiul European pentru Hemofilie (EHC), Fundația Națională pentru Hemofilie din SUA (NHF), Rețeaua Americană de Tromboză și Hemostază (ATHN),

WFH GTR este acum gata să înscrie toți pacienții cu hemofilie care au primit terapie genică. Centrele de tratament pentru hemofilie și registrele naționale interesate să participe la WFH GTR ar trebui să  GTR@wfh.org.

 

Mai multe detalii pe https://wfh.org/article/wfh-gene-therapy-registry-now-live/.