O boală rară se caracterizează prin numărul de persoane pe care le afectează în comparație cu populația generală. În Statele Unite, o boală este calificată drept „rară” dacă afectează mai puțin de 200 de mii de persoane. Pe baza standardelor europene, o boală este considerată rară dacă afectează o persoană la 2.000. Există aproximativ 8000 de boli rare și multe sunt considerate afecțiuni cronice și care pun viața în pericol. De asemenea, este posibil ca o boală rară într-o regiune, să fie relativ comună într-o altă regiune a lumii.

Bolile rare au fost mult timp sub-cercetate și mulți medici și politicieni nu știu că aceste condiții există. La acea vreme, atât politicile de  sănătate, cât și cercetările care vizau bolile rare erau limitate. Pentru companiile farmaceutice au existat și motive legate de piață: deoarece exista un număr mic de pacienți, se credea că și veniturile potențiale erau mici. Dar de atunci, numărul tratamentelor a crescut semnificativ, și a făcut ca pacienții care trăiesc cu aceste boli să trăiască mai confortabil.

Cu toate acestea, pacienții care suferă de boli rare, pot avea cheltuieli mult mai mari pe tratamente, decât cei cu boli mai frecvente, din cauza prețurilor ridicate ale medicamentelor orfane.

Schimbarea a avut loc în 1983. Medicamentele farmaceutice care sunt utilizate pentru tratarea bolilor rare sunt cunoscute ca medicamente orfane. În Statele Unite, Orphan Drug Act din 1983 a început să stimuleze producția de medicamente orfane. În 2017, s-a înregistrat un record de 461 de denumiri de medicamente orfane acceptate, în timp ce cu zece ani înainte, erau doar 120 de astfel de denumiri. Roche produce unul dintre cele mai de succes medicamente farmaceutice pentru bolile rare, Rituxan, un medicament conceput inițial pentru tratamentul artritei reumatoide. Combinate, Roche și Novartis, ambele companii farmaceutice din Elveția, sunt de așteptat să genereze peste 26 miliarde de dolari SUA în venituri din medicamentele orfane la nivel mondial până în 2024.

Astăzi, medicamentele orfane sunt extrem de profitabile. Studiile au arătat că, companiile farmaceutice cu medicamente orfane în portofoliu sunt mai profitabile decât cele fără. Unul dintre motive este că există atât de multe boli rare încât este puțin probabil ca o altă companie să facă cercetări pentru un medicament care tratează aceeași afecțiune. Prin Legea privind medicamentele orfane, până la 50% din costurile de cercetare și dezvoltare pentru un medicament orfan pot fi reduse prin credite fiscale și alte stimulente. În plus, deoarece nu există atât de mulți pacienți disponibili, studiile clinice sunt mult mai mici și mai puțin costisitoare. Cu toate acestea, între timp, au avut loc practici care sunt parțial criticate. De exemplu, companiile farmaceutice caută să vadă dacă tratamentele deja existente pe piață pentru boli comune ar putea fi eficiente pentru o boală rară. În acest caz, statutul de medicament orfan include în mod automat șapte ani de exclusivitate pe piață, un preț mai ridicat și, astfel, venituri mai mari – cu un cost și eforturi de cercetare minime.

 

 

Sursa: Statista.com