FDA recunoaște avapritinib ca terapie avansată pentru tratamentul mastocitozei sistemice, moderate până la severe, potrivit producătorului.

Avapritinib (Ayvakit, Blueprint Medicines) este un KIT selectiv și un inhibitor alfa al receptorului factorului de creștere derivat din trombocite (PDGFRA).

Într-un comunicat de presă emis de Blueprint Medicines se arată că oficialii companiei intenționează să prezinte datele de înregistrare din studiul PATHFINDER cu avapritinib în prima jumătate a acestui an. Studiul deschis, de fază 2, cu un singur braț, a evaluat eficacitatea și siguranța avapritinibului la pacienții cu mastocitoză sistemică avansată indolentă, inclusiv la cei cu mastocitoză sistemică agresivă, mastocitoză sistemică asociată cu neoplasm hematologic și leucemie mastocitară.

Oficialii companiei speră să obțină aprobarea FDA și să lanseze avapritinib pentru această indicație în Statele Unite în a doua jumătate a acestui an.

FDA a aprobat anterior avapritinib pentru tratamentul pacienților cu tumori stromale gastrointestinale irezecabile sau metastatice cu mutații PDGFRA exon 18.

 

Sursa: www.healio.com